За ценовой гранью: самые дорогие препараты в мире

Цены биотехнологических препаратов для редких заболеваний продолжают расти, улетая в стратосферу. Единой цены для самых дорогих лекарств мира нет, и никто не составляет их список. Поэтому Forbes на основании ответов опрошенных биотехнологических аналитиков Уолл-стрит получил предполагаемых кандидатов в данный список. После этого мы опросили производителей, узнав стоимость дозы для типичного взрослого пациента. Так как значение цены не было получено, мы использовали прогнозы аналитиков. И выяснили, что цены меняются в зависимости от дозы, которая варьируется в зависимости от веса пациента и других факторов. Мы включили в наш список лекарства стоимостью от $ 200 000 в год для среднего пациента. Некоторые дорогие лекарства от рака, которые стоят $ 200 000 за год лечения не попали в список, потому что средний пациент принимает их только в течение нескольких месяцев. Итак, это самые дорогие лекарства в мире 2017 .

9. Aldurazyme

Годовая стоимость: $ 200 000 Производитель: Genzyme, BioMarin

Этот препарат лечит синдром Гурлера (MPS I), который приводит пациентов к прекращению морального и физического развития в возрасте 4 лет. Шесть сотен человек в мире страдают от него.

8. Церезим

При болезни Гоше жировые скопления накапливаются в селезенке, печени, легких, костном мозге, а иногда и в головном мозге, в результате чего появляются скелетные расстройства, угасание функций легких и почек. Препарат заменяет фермент, который у пациентов болезни Гоше отсутствуют. Во всем мире, существует 5200 пациентов с этой болезнью.

7. Fabrazyme

Годовая стоимость: $ 200 000 Производитель: Genzyme

Болезнь Фабри вызывает чувство жжения, фиолетовые пятна, увеличение сердца и проблемы с почками. Количество пациентов, имеющих данную болезнь, превышает 2200 человек во всем мире. Седьмая строчка среди самых дорогих лекарств в мире 2015-2016.

6. Arcalyst

Годовая стоимость: $ 250 000 Производитель: Regeneron

Этот препарат лечит синдром Макла-Уэльса, поражающий 2000 человек по всему миру. Данный синдром вызывает повторяющиеся лихорадки, сыпи, боли в суставах и почках.

5. Myozyme

Годовая стоимость: $ 300 000 Производители: Genzyme, BioMarin Pharmaceuticals

Myozyme заменяет фермент, который при болезни Помпе отсутствует. Потенциально смертельное заболевание ослабляет мышцы и увеличивает сердце. Без лечения на поздних стадиях больные, в конечном счете, прикованы к инвалидным коляскам и нуждаются в искусственной вентиляции легких. Девять сотен человек во всем мире страдают от этого заболевания.

4. Cinryze

Годовая стоимость: $ 350 000 Производитель: Вирофарма

Cinryze лечит наследственный ангионевротический отек (НАО) – нарушение иммунной системы, которое вызывает отек в брюшной полости и губ. Болезнь поражает 6000 человек на территории США.

3. Naglazyme

Годовая стоимость: $ 365 000 Производитель: BioMarin Pharmaceuticals

Бронза в рейтинге самые дорогие лекарства. Это лекарство лечит нарушение обмена веществ под названием синдром Марото-Лами (MPS VI), который поражает 1100 человек по всему миру. Симптомы включают в себя увеличенную голову, толстые губы и низкорослость. Пациенты могут быть прикованы к инвалидной коляске с 15 лет.

2. Elaprase

Годовая стоимость: $ 375 000 Производитель: Шир

Это лекарство лечит так называемый синдром Хантера (Мукополисахаридоз II, MPS II), которое вызывает приглаженность носа, увеличение языка, затруднение дыхания и повреждения головного мозга. В мире есть две тысячи пациентов, принимающих это лекарство.

1. Soliris

Годовая стоимость: $ 409 500 Производитель: Alexion Pharmaceuticals

Самое дорогое лекарство в мире . Этот препарат относится к пароксизмальной ночной гемоглобинурии (ПНГ). Оно лечит расстройство, в котором иммунная система разрушает красные кровяные клетки. Без лечения, как правило, смерть наступает в течение 10 лет. Это заболевание поражает 8000 человек на территории США.

Администрация сайта в свою очередь, желает вам крепкого здоровья, всяческих благ и что бы вы не когда не нуждались в столь дорогих лекарствах.

В США создали самое дорогое лекарство стоимостью 850 тысяч долларов за упаковку. Запомните это название: Luxturna. Отныне это самый дорогой препарат во всем мире. Его будет выпускать базирующаяся в Филадельфии фармацевтическая компания Spark Therapeutics, которая специализируется на генной терапии.

В декабре 2017 года Управление по продуктам и лекарствам США (FDA) одобрило генную терапию Luxturna для лечения редкого наследственного заболевания сетчатки - амавроза Лебера. Разработанная американской компанией Spark Therapeutics, Luxturna стала первой генной терапией, которая при помощи генетически модифицированного вируса исправляет прямо в организме пациента геном клеток сетчатки, зрения.

Ген RPE65 кодирует производство необходимого для нормального зрения фермента и отвечает за формирование световых рецепторов глаз, но, если человеку достанется его дефектная копия, это вызовет амавроз Лебера или пигментный ретинит. Оба заболевания выражаются в ухудшении зрения и риске слепоты. Спасением может стать генная терапия.

Luxturna представляет собой раствор с генетически модифицированным вирусом, несущий в себе «правильный» ген PRE65. Вирус вводится прямо в глазное яблоко и запускает в сетчатке производство исправленного фермента. Операция длится всего 45 минут. Сообщается, что достаточно однократного применения препарата. В упаковке будет содержаться две дозы - по одной в каждый глаз (то есть по 425 тысяч долларов за дозу).

Тестирование доказало, что Luxturna действительно восстанавливает зрение у тех, кто имеет редкую форму унаследованной слепоты. Подсчитано, что в США с этим диагнозом вынуждены жить около двух тысяч человек.

Изначально Spark Therapeutics собиралась выпустить препарат на рынок по цене в миллион долларов, но страховые компании убедили ее несколько уменьшить эту сумму. В Америке большинство препаратов, выписываемых по рецепту врача, хотя бы частично оплачиваются страхующими здоровье фирмами.

И хоть это и колоссальная цена за препарат, Luxturna - это настоящий прорыв в медицине, ведь генная терапия может помочь в борьбе как с наследственными болезнями, так и с раком, большинство случаев которого начинаются с повреждения ДНК, пишет Bigpicture .

На сегодняшний день самым дорогим лекарством в мире был применяемый в Европе, но не имевший лицензии США препарат генной терапии Glybera от компании uniQure. Его стоимость составляла 1,2 миллиона долларов. Однако в прошлом году его сняли с производства из-за недостаточного спроса. Это лекарство предназначено для генной терапии редкого наследственного заболевания - дефицита фермента липопротеиназы.

Luxturna лечит не вечернее желание съесть все, что есть в холодильнике. Не жадность. И даже не похмелье. Препарат лечит наследственную слепоту.

В США людей, которым достается скверное наследство в виде слепоты, насчитывается порядка 2 тысяч. Чтобы убить эффект такого “сокровища “, ученые рекомендуют Luxturna . Это препарат из жанра генотерапии (направление в современной медицине, базируется на внесении изменений в генетический аппарат соматических клеток больного ).

Как работает Luxturna :

• вводишь инъекцию → препарат как вирус начинает воздействовать на сетчатку глаз → заменяет “плохой “ ген → начинается восстановление зрения.

Источник: sci-news.com

Цена за дозу для одного глаза — $425 000, для двух — $850 000 соответственно. Разработчик и производитель (американская компания Spark Therapeutics ) сперва хотел было продавать препарат вообще за $1 000 000 .

Но страховые компании заявили: миллион — перебор . Так цену и снизили на 15%. Но от этого не легче, особенно тем двум тысячам американцев, страдающим от наследственной слепоты.

Источник: Market Exclusive

На минуточку

Есть и другие отнюдь не дешевые генные лекарства. Например, препарат от рака крови. Стоит $474 000. Дорого, но, все же, дешевле Luxturna . Специалисты жадных фармацевтов критикуют во всю, обвиняют в жадности и безжалостности. Но генетики из Spark Therapeutics ̶ч̶и̶х̶а̶л̶и̶ отмалчиваются в ответ.

А самое печальное: когда страховые компании будут в состоянии оплачивать столь дорогое лечение, нет гарантий того, что Luxturna станет еще дороже.

Есть вещи, которые не купить за любые деньги. Здоровье - одна из этих категорий. Но сложно поспорить и с тем, что лечиться гораздо проще, если у тебя есть деньги. Особенно в том случае, когда для лечения необходимы такие дорогостоящие препараты, о который пойдёт речь в нашем обзоре.

1. Aldurazyme

Альдуразим назначают пациентам с синдромом Херлера, редким наследственным заболеванием (по всему миру зафиксировано только 600 случаев подобного диагноза). Это лекарство действует как заместительная терапия в случае, если организм человека перестает вырабатывать необходимые ферменты.

Без этого лекарства в организме человека начинают накапливаться молекулы сахара, в том числе это происходит в суставах, слизистых оболочках, сердце, печени и других важных органах. Курс лечения альдуразимом, который вводят внутривенно, стоит около $ 200 000 в год. К сожалению, даже с учетом этого лечения, страдающие синдромом Херлера, сталкиваются с задержкой роста (как физически, так и интеллектуально), глухотой и проблемами с сердцем.

2. Cerezyme

Лечение обходится $ 200 000 в год
Церезим предотвращает накопление жировых клеток в легких, печени, костном мозге, селезенке и мозге. Это лекарство назначается при дефиците глюкоцереброзидазы - редком заболевании, которое вызывает перебои в жизненно важных внутренних процессов. Болезнь Гоше встречается раз на 50 000 – 100 000 человек и вызывает потенциально смертельные изменения в нервной системе и головном мозге.

3. Fabrazyme

Лечение обходится $ 200,000 в год
Вводимый внутривенно каждые две недели, Фабразим помогает лечить болезнь Фабри - редкое генетическое заболевание, которое предотвращает метаболизм определенного типа жира. Эта болезнь приводит к помутнению в глазах, звону в ушах, боли в конечностях, а также к сердечному приступу, инсульту и серьезному нарушению работы почек.
евание встречается раз на 40 000 – 60 000 человек, а у женщин намного реже. Фабразим отличается очень сильными побочными эффектами, из-за чего иногда требуется принимать другие препараты.

4. Arcalyst

Лечение обходится $ 250 000 в год
Аркалист лечит воспалительные процессы в организме, которые вызваны редкими генетическими нарушениями. Это основное лекарство для лечения синдрома Макла-Уэллса (встречается с частотой один на миллион). Препарат помогает предотвратить сыпь, боли в суставах и нарушение работы почек.

5. Myozyme

Лечение обходится 300 000 $ в год
Болезнь Помпе - наследственный синдром, который препятствует нормальной переработке гликогена в глюкозу (источник энергии для клеток). Миозим помогает организму с этим жизненно важной задачей, предотвращая накопление токсичного гликогена по всему телу. Препарат доступен только в рамках специальных медицинских программ, поскольку во время его приема возможны очень сильные аллергические реакции.

Примерно один из 40 000 человек страдает от болезни Помпе, которая вызывает мышечную слабость, приводит к пороку сердца, увеличению печени и дыхательной недостаточности.

6. Kalydeco

Лечение обходится $ 307 000 в год
Калидеко – лекарство, разработанное для борьбы с последствиями муковисцидоза среди пациентов со специфической генетической мутацией. Этот препарат корректирует дефектные белки, которые предотвращают обмен жидкостями и солями между клетками.

7. Cinryze

Лечение обходится $ 350 000 в год
Наследственный отек Квинке, который встречается раз на 10 000 – 50 000 человек, может привести к непосредственной угрозе жизни. Синрайз предназначен для предотвращения развития белков-ингибиторов, приводящих к образованию отеков. Несмотря на то, что это заболевание передается по наследству, около 20 процентов случаев отека Квинке происходят из-за случайной мутации при зачатии.

8. Folotyn

Лечение обходится $ 360 000 в год
Инъекции Фолотина предназначены для уничтожения Т-клеточной лимфомы в случае, если другие курсы лечения привели к неудаче, или же в случаях рецидива рака. Однако, до сих пор не было доказано, что курс лечения фолотином действительно повышает продолжительность жизни, несмотря на уменьшение опухолей. Т-клеточная лимфома является одним из видов рака крови, который, как правило, прогрессирует очень быстро.

9. Naglazyme

$ 365 000 в год
Наглазим предназначен для лечения синдрома Марото-Лами – очень редкого наследуемого заболевания, которое приводит к повреждению органов в связи с невозможностью надлежащим образом обработать питательные вещества. Сахара и белки вместо переработки накапливаются в глазах, коже, зубах, нервной системе, дыхательной системе, печени и многих других органах, нанося значительный ущерб организму. Инъекции наглазима также делают больным СПИДом в качестве ферментозаместительной терапии.

10. Elaprase

Лечение обходится $ 375 000 в год
Около 2000 человек по всему миру страдают от синдрома Хантера, который, как правило, передается генетически мужчинам из-за проблемы с Х-хромосомой. Наряду со многими из самых дорогих лекарств в этом списке, Элапраза является ферментозаместительным препаратом, помогающим обработке сложных сахаров.

11. Soliris

Лечение обходится $ 409 500 в год
Солирис – единственный препарат для лечения пароксизмальной ночной гемоглобинурии - редкого заболевания крови, приводящего к разрушению красных кровяных телец. Препарат помогает сократить такие симптомы, как появление тромбов, болей и затрудненного дыхания. Также он помогает пациенту увеличить продолжительность жизни.

Препараты, о которых мы рассказали, нужны единицам, а вот , - будет полезен в каждой семье.

«Дорого» не всегда значит «эффективно». В самом деле, некоторые из самых дорогих лекарств дают минимум положительных результатов. Дешевле выйдет купить себе дом, чем некоторые из этих препаратов. Конечно, в ближайшие месяцы этот список может измениться…

Майозайм (Myozyme)

Годовая стоимость: от $100 000 до $300 000

Майозайм – препарат, применяемый для лечения редкой, но изнурительной болезни, гликогеноза (болезнь Помпе). Она поражает скелетную мускулатуру и сердце пациента.

Актар (Acthar)

Годовая стоимость: $300 000


Актар – препарат, используемый для лечения судорог у детей в возрасте до двух лет. Поскольку Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) не одобрило Актар, его не только трудно достать, но ещё и страховые компании, как правило, не покрывают затраты на его приобретение.
Всё это приводит к установлению высоких цен и прибыли от продаж в размере, превышающем три четверти миллиарда долларов в год.

Фолотин (Folotyn)

Годовая стоимость: $320 000


Фолотин используется для борьбы с редким и агрессивным видом рака, Т-клеточной лимфомой. Для пациента шестинедельный курс лечения Фолотином – последний шанс остановить болезнь. Хотя прибыль от продажи этого препарата превышает 50 миллионов долларов ежегодно, лекарство не показало существенного продления жизни, что делает его крайне дорогой последней надеждой.

Cinryze

Годовая стоимость: $350 000


Этот препарат используется для лечения ангионевротического отёка – наследственного заболевания, встречающегося у одного человека из 50 тысяч и вызывающего отёки рук, горла и брюшной полости. Производимый из человеческой крови, Cinryze показал себя достаточно эффективным в борьбе с этим заболеванием.

Нэглэйзим (Naglazyme)

Годовая стоимость: $365 000


Используется для лечения детской болезни, известной как синдром Марото-Лами, которая поражает соединительные ткани. Люди, страдающие этим синдромом, имеют неправильно развитые мышцы, суставы и ткани, что часто приводит к карликовости.
Дети с этим заболеванием также страдают от неврологических и сердечных болезней, нарушений зрения и слуха, поражения головного мозга. Нэглэйзим помогает стимулировать подвижность суставов и рост тканей.

Элапраза (Elaprase)

Годовая стоимость: $375 000


Этот препарат, стоимость которого превышает цену на большинство домов, помогает в борьбе с синдромом Хантера – редким наследственным заболеванием, препятствующим физическому росту и развитию мозга.

Вимизим (Vimizim)

Годовая стоимость: $380 000


Вимизим – фермент, используемый для лечения синдрома Моркио. Это заболевание препятствует распаду длинноцепочечных молекул сахара в организме больного, приводя к нарушениям в работе сердца и развитии скелета, карликовости и другим серьёзным дефектам.

Солирис (Soliris)

Годовая стоимость: $440 000


Солирис регулярно занимает лидирующие позиции в списках самых дорогих препаратов, но, по крайней мере, может претендовать ещё и на звание очень эффективного средства для лечения пароксизмальной ночной гемоглобинурии, от которой страдает около восьми тысяч американцев.
Заболевание разрушает красные кровяные тельца, повышая восприимчивость пациента к инфекциям, анемии и образованию тромбов. Солирис помогает ослабить эти проявления на 90%. Этот препарат также доказал свою состоятельность в лечении атипичного гемолитико-уремического синдрома, другого редкого и иногда смертельного заболевания.

Glybera

Годовая стоимость: $1,21 млн.


А звание самого дорого лекарства в мире получает Glybera – препарат, до сих пор не одобренный в США, но не так давно одобренный в ЕС. Glybera – генная терапия, применяемая для лечения семейной недостаточности липопротеиновой липазы, заболевания, поражающего одного человека на миллион. В странах ЕС им страдают менее 200 человек. Дефицит вызывает крайне болезненную отёчность поджелудочной железы.