Самое дорогое в мире лекарство — $850 тысяч за дозу. От чего оно лечит? Укол внутригенно: о самом дорогом лекарстве в мире

Luxturna лечит не вечернее желание съесть все, что есть в холодильнике. Не жадность. И даже не похмелье. Препарат лечит наследственную слепоту.

В США людей, которым достается скверное наследство в виде слепоты, насчитывается порядка 2 тысяч. Чтобы убить эффект такого “сокровища “, ученые рекомендуют Luxturna . Это препарат из жанра генотерапии (направление в современной медицине, базируется на внесении изменений в генетический аппарат соматических клеток больного ).

Как работает Luxturna :

вводишь инъекцию → препарат как вирус начинает воздействовать на сетчатку глаз → заменяет “плохой “ ген → начинается восстановление зрения.

Источник: sci-news.com

Цена за дозу для одного глаза — $425 000, для двух — $850 000 соответственно. Разработчик и производитель (американская компания Spark Therapeutics ) сперва хотел было продавать препарат вообще за $1 000 000 .

Но страховые компании заявили: миллион — перебор . Так цену и снизили на 15%. Но от этого не легче, особенно тем двум тысячам американцев, страдающим от наследственной слепоты.

Источник: Market Exclusive

На минуточку

Есть и другие отнюдь не дешевые генные лекарства. Например, препарат от рака крови. Стоит $474 000. Дорого, но, все же, дешевле Luxturna . Специалисты жадных фармацевтов критикуют во всю, обвиняют в жадности и безжалостности. Но генетики из Spark Therapeutics ̶ч̶и̶х̶а̶л̶и̶ отмалчиваются в ответ.

А самое печальное: когда страховые компании будут в состоянии оплачивать столь дорогое лечение, нет гарантий того, что Luxturna станет еще дороже.

Цены биотехнологических препаратов для редких заболеваний продолжают расти, улетая в стратосферу. Единой цены для самых дорогих лекарств мира нет, и никто не составляет их список. Поэтому Forbes на основании ответов опрошенных биотехнологических аналитиков Уолл-стрит получил предполагаемых кандидатов в данный список. После этого мы опросили производителей, узнав стоимость дозы для типичного взрослого пациента. Так как значение цены не было получено, мы использовали прогнозы аналитиков. И выяснили, что цены меняются в зависимости от дозы, которая варьируется в зависимости от веса пациента и других факторов. Мы включили в наш список лекарства стоимостью от $ 200 000 в год для среднего пациента. Некоторые дорогие лекарства от рака, которые стоят $ 200 000 за год лечения не попали в список, потому что средний пациент принимает их только в течение нескольких месяцев. Итак, это самые дорогие лекарства в мире 2017 .

9. Aldurazyme

Годовая стоимость: $ 200 000 Производитель: Genzyme, BioMarin

Этот препарат лечит синдром Гурлера (MPS I), который приводит пациентов к прекращению морального и физического развития в возрасте 4 лет. Шесть сотен человек в мире страдают от него.

8. Церезим

При болезни Гоше жировые скопления накапливаются в селезенке, печени, легких, костном мозге, а иногда и в головном мозге, в результате чего появляются скелетные расстройства, угасание функций легких и почек. Препарат заменяет фермент, который у пациентов болезни Гоше отсутствуют. Во всем мире, существует 5200 пациентов с этой болезнью.

7. Fabrazyme

Годовая стоимость: $ 200 000 Производитель: Genzyme

Болезнь Фабри вызывает чувство жжения, фиолетовые пятна, увеличение сердца и проблемы с почками. Количество пациентов, имеющих данную болезнь, превышает 2200 человек во всем мире. Седьмая строчка среди самых дорогих лекарств в мире 2015-2016.

6. Arcalyst

Годовая стоимость: $ 250 000 Производитель: Regeneron

Этот препарат лечит синдром Макла-Уэльса, поражающий 2000 человек по всему миру. Данный синдром вызывает повторяющиеся лихорадки, сыпи, боли в суставах и почках.

5. Myozyme

Годовая стоимость: $ 300 000 Производители: Genzyme, BioMarin Pharmaceuticals

Myozyme заменяет фермент, который при болезни Помпе отсутствует. Потенциально смертельное заболевание ослабляет мышцы и увеличивает сердце. Без лечения на поздних стадиях больные, в конечном счете, прикованы к инвалидным коляскам и нуждаются в искусственной вентиляции легких. Девять сотен человек во всем мире страдают от этого заболевания.

4. Cinryze

Годовая стоимость: $ 350 000 Производитель: Вирофарма

Cinryze лечит наследственный ангионевротический отек (НАО) – нарушение иммунной системы, которое вызывает отек в брюшной полости и губ. Болезнь поражает 6000 человек на территории США.

3. Naglazyme

Годовая стоимость: $ 365 000 Производитель: BioMarin Pharmaceuticals

Бронза в рейтинге самые дорогие лекарства. Это лекарство лечит нарушение обмена веществ под названием синдром Марото-Лами (MPS VI), который поражает 1100 человек по всему миру. Симптомы включают в себя увеличенную голову, толстые губы и низкорослость. Пациенты могут быть прикованы к инвалидной коляске с 15 лет.

2. Elaprase

Годовая стоимость: $ 375 000 Производитель: Шир

Это лекарство лечит так называемый синдром Хантера (Мукополисахаридоз II, MPS II), которое вызывает приглаженность носа, увеличение языка, затруднение дыхания и повреждения головного мозга. В мире есть две тысячи пациентов, принимающих это лекарство.

1. Soliris

Годовая стоимость: $ 409 500 Производитель: Alexion Pharmaceuticals

Самое дорогое лекарство в мире . Этот препарат относится к пароксизмальной ночной гемоглобинурии (ПНГ). Оно лечит расстройство, в котором иммунная система разрушает красные кровяные клетки. Без лечения, как правило, смерть наступает в течение 10 лет. Это заболевание поражает 8000 человек на территории США.

Администрация сайта в свою очередь, желает вам крепкого здоровья, всяческих благ и что бы вы не когда не нуждались в столь дорогих лекарствах.

Как работает Luxturna :

вводишь инъекцию → препарат как вирус начинает воздействовать на сетчатку глаз → заменяет “плохой “ ген → начинается восстановление зрения.

Источник: sci-news.com

Источник: Market Exclusive

На минуточку

В США создали самое дорогое лекарство стоимостью 850 тысяч долларов за упаковку. Запомните это название: Luxturna. Отныне это самый дорогой препарат во всем мире. Его будет выпускать базирующаяся в Филадельфии фармацевтическая компания Spark Therapeutics, которая специализируется на генной терапии.

В декабре 2017 года Управление по продуктам и лекарствам США (FDA) одобрило генную терапию Luxturna для лечения редкого наследственного заболевания сетчатки - амавроза Лебера. Разработанная американской компанией Spark Therapeutics, Luxturna стала первой генной терапией, которая при помощи генетически модифицированного вируса исправляет прямо в организме пациента геном клеток сетчатки, зрения.

Ген RPE65 кодирует производство необходимого для нормального зрения фермента и отвечает за формирование световых рецепторов глаз, но, если человеку достанется его дефектная копия, это вызовет амавроз Лебера или пигментный ретинит. Оба заболевания выражаются в ухудшении зрения и риске слепоты. Спасением может стать генная терапия.

Luxturna представляет собой раствор с генетически модифицированным вирусом, несущий в себе «правильный» ген PRE65. Вирус вводится прямо в глазное яблоко и запускает в сетчатке производство исправленного фермента. Операция длится всего 45 минут. Сообщается, что достаточно однократного применения препарата. В упаковке будет содержаться две дозы - по одной в каждый глаз (то есть по 425 тысяч долларов за дозу).

Тестирование доказало, что Luxturna действительно восстанавливает зрение у тех, кто имеет редкую форму унаследованной слепоты. Подсчитано, что в США с этим диагнозом вынуждены жить около двух тысяч человек.

Изначально Spark Therapeutics собиралась выпустить препарат на рынок по цене в миллион долларов, но страховые компании убедили ее несколько уменьшить эту сумму. В Америке большинство препаратов, выписываемых по рецепту врача, хотя бы частично оплачиваются страхующими здоровье фирмами.

И хоть это и колоссальная цена за препарат, Luxturna - это настоящий прорыв в медицине, ведь генная терапия может помочь в борьбе как с наследственными болезнями, так и с раком, большинство случаев которого начинаются с повреждения ДНК, пишет Bigpicture .

На сегодняшний день самым дорогим лекарством в мире был применяемый в Европе, но не имевший лицензии США препарат генной терапии Glybera от компании uniQure. Его стоимость составляла 1,2 миллиона долларов. Однако в прошлом году его сняли с производства из-за недостаточного спроса. Это лекарство предназначено для генной терапии редкого наследственного заболевания - дефицита фермента липопротеиназы.

Есть вещи, которые не купить за любые деньги. Здоровье - одна из этих категорий. Но сложно поспорить и с тем, что лечиться гораздо проще, если у тебя есть деньги. Особенно в том случае, когда для лечения необходимы такие дорогостоящие препараты, о который пойдёт речь в нашем обзоре.

1. Aldurazyme

Альдуразим назначают пациентам с синдромом Херлера, редким наследственным заболеванием (по всему миру зафиксировано только 600 случаев подобного диагноза). Это лекарство действует как заместительная терапия в случае, если организм человека перестает вырабатывать необходимые ферменты.

Без этого лекарства в организме человека начинают накапливаться молекулы сахара, в том числе это происходит в суставах, слизистых оболочках, сердце, печени и других важных органах. Курс лечения альдуразимом, который вводят внутривенно, стоит около $ 200 000 в год. К сожалению, даже с учетом этого лечения, страдающие синдромом Херлера, сталкиваются с задержкой роста (как физически, так и интеллектуально), глухотой и проблемами с сердцем.

2. Cerezyme

Лечение обходится $ 200 000 в год
Церезим предотвращает накопление жировых клеток в легких, печени, костном мозге, селезенке и мозге. Это лекарство назначается при дефиците глюкоцереброзидазы - редком заболевании, которое вызывает перебои в жизненно важных внутренних процессов. Болезнь Гоше встречается раз на 50 000 – 100 000 человек и вызывает потенциально смертельные изменения в нервной системе и головном мозге.

3. Fabrazyme

Лечение обходится $ 200,000 в год
Вводимый внутривенно каждые две недели, Фабразим помогает лечить болезнь Фабри - редкое генетическое заболевание, которое предотвращает метаболизм определенного типа жира. Эта болезнь приводит к помутнению в глазах, звону в ушах, боли в конечностях, а также к сердечному приступу, инсульту и серьезному нарушению работы почек.
евание встречается раз на 40 000 – 60 000 человек, а у женщин намного реже. Фабразим отличается очень сильными побочными эффектами, из-за чего иногда требуется принимать другие препараты.

4. Arcalyst

Лечение обходится $ 250 000 в год
Аркалист лечит воспалительные процессы в организме, которые вызваны редкими генетическими нарушениями. Это основное лекарство для лечения синдрома Макла-Уэллса (встречается с частотой один на миллион). Препарат помогает предотвратить сыпь, боли в суставах и нарушение работы почек.

5. Myozyme

Лечение обходится 300 000 $ в год
Болезнь Помпе - наследственный синдром, который препятствует нормальной переработке гликогена в глюкозу (источник энергии для клеток). Миозим помогает организму с этим жизненно важной задачей, предотвращая накопление токсичного гликогена по всему телу. Препарат доступен только в рамках специальных медицинских программ, поскольку во время его приема возможны очень сильные аллергические реакции.

Примерно один из 40 000 человек страдает от болезни Помпе, которая вызывает мышечную слабость, приводит к пороку сердца, увеличению печени и дыхательной недостаточности.

6. Kalydeco

Лечение обходится $ 307 000 в год
Калидеко – лекарство, разработанное для борьбы с последствиями муковисцидоза среди пациентов со специфической генетической мутацией. Этот препарат корректирует дефектные белки, которые предотвращают обмен жидкостями и солями между клетками.

7. Cinryze

Лечение обходится $ 350 000 в год
Наследственный отек Квинке, который встречается раз на 10 000 – 50 000 человек, может привести к непосредственной угрозе жизни. Синрайз предназначен для предотвращения развития белков-ингибиторов, приводящих к образованию отеков. Несмотря на то, что это заболевание передается по наследству, около 20 процентов случаев отека Квинке происходят из-за случайной мутации при зачатии.

8. Folotyn

Лечение обходится $ 360 000 в год
Инъекции Фолотина предназначены для уничтожения Т-клеточной лимфомы в случае, если другие курсы лечения привели к неудаче, или же в случаях рецидива рака. Однако, до сих пор не было доказано, что курс лечения фолотином действительно повышает продолжительность жизни, несмотря на уменьшение опухолей. Т-клеточная лимфома является одним из видов рака крови, который, как правило, прогрессирует очень быстро.

9. Naglazyme

$ 365 000 в год
Наглазим предназначен для лечения синдрома Марото-Лами – очень редкого наследуемого заболевания, которое приводит к повреждению органов в связи с невозможностью надлежащим образом обработать питательные вещества. Сахара и белки вместо переработки накапливаются в глазах, коже, зубах, нервной системе, дыхательной системе, печени и многих других органах, нанося значительный ущерб организму. Инъекции наглазима также делают больным СПИДом в качестве ферментозаместительной терапии.

10. Elaprase

Лечение обходится $ 375 000 в год
Около 2000 человек по всему миру страдают от синдрома Хантера, который, как правило, передается генетически мужчинам из-за проблемы с Х-хромосомой. Наряду со многими из самых дорогих лекарств в этом списке, Элапраза является ферментозаместительным препаратом, помогающим обработке сложных сахаров.

11. Soliris

Лечение обходится $ 409 500 в год
Солирис – единственный препарат для лечения пароксизмальной ночной гемоглобинурии - редкого заболевания крови, приводящего к разрушению красных кровяных телец. Препарат помогает сократить такие симптомы, как появление тромбов, болей и затрудненного дыхания. Также он помогает пациенту увеличить продолжительность жизни.

Препараты, о которых мы рассказали, нужны единицам, а вот , - будет полезен в каждой семье.